與世隔絕的「泡泡男孩」天生免疫系統失靈 科學家改造愛滋病毒成功治癒
健康資訊
發布時間: 2019/04/19 13:14
最後更新: 2020/05/18 12:29
「泡泡男孩」治療現曙光。美國科學家改造愛滋病病毒,成功令8名需與世隔絕的「泡泡男孩」恢復免疫系統。
「泡泡男孩」病為「嚴重聯合免疫缺陷症(Severe Combined Immunodeficiency,SCID)」,屬罕見遺傳病,患者由於基因缺陷,免疫系統無法正常運作,一旦受病毒、細菌感染,即可致命,所以他們必須生活在完全無菌的環境,如特製的無菌隔絕罩中。大多數患者都為男嬰,並只能活到2歲,所以被稱為「泡泡男孩」病。
據《BBC》報道,新療法會先由醫生抽取患者的骨髓,利用改造過、不會致病的HIV病毒做媒介,將正常的基因植入患者的造血幹細胞。讓患者體內自行產生免疫細胞,免疫系統恢復運作。
是次研究為8名嬰兒進行治療,大部份嬰兒在1個月內已可出院,全部患者在6至24個月後均成功製造出免疫細胞,沒有任何併發症。
研究人員表示,雖然未來還需更多時間證明這項治療是否永久性治療,但至少現時患者都痊癒了。
此前,要治療「泡泡男孩」病主要為近親骨髓移植,但有超過8成的泡泡男孩都沒能配對到合適骨髓,需要利用其他捐贈者的血液幹細胞。而且,換骨髓未必能完全根治疾病,並有機會出現副作用。有關研究已刊於昨日(18日)美國《新英格蘭醫學雜誌》內。